治療方針はリスク群や年齢などを総合的に考えて決められます。低リスク群においては、血球減少への対応が第一の目標となります。高リスク群では、白血病に進行する可能性が高いことから、より積極的な治療方針がとられます。

治療方法は、すべて担当医に任せたいという患者さんがいます。一方、自分の希望を伝えた上で一緒に治療方法を選びたいという患者さんも増えています。どちらが正しいというわけではありません。自分の生活や人生において何を大切にするのか、自分で考えることが大切です。

まずは、詳しい病状を把握しましょう。わからないことは、担当医に何でも質問してみましょう。診断を聞くときには、病期あるいはリスク分類を確認しましょう。治療法は、病期や病態によって異なります。担当医とうまくコミュニケーションをとりながら、自分に合った治療法であることを確認してください。

担当医と話すときの助けとして「わたしの療養手帳　自分に合った治療法は？」 もご参照ください。「患者必携　わたしの療養手帳」はさまざまな場合で必要なことを書きとめることができる手帳になっています。印刷もできますので、自分で記入してみて、わからないことや聞いてみたいことを整理してみましょう。

診断や治療法を十分に納得した上で、治療を始めましょう。

担当医以外の医師の意見（セカンドオピニオン）を聞くこともできます。ここでは、（1）診断の確認、（2）治療方針の確認、（3）その他の治療方法の確認とその根拠を聞くことができます。聞いてみたいと思ったら、「セカンドオピニオンを聞きたいので、紹介状やデータをお願いします」と担当医に伝えましょう。担当医との関係が悪くならないかと心配になるかもしれませんが、多くの医師はセカンドオピニオンを聞くことは一般的なことと理解しています。納得した治療法を選ぶために、気兼ねなく相談してみましょう。

セカンドオピニオンについては「セカンドオピニオンを活用する」もご参照ください。

担当医以外でも、看護師など他の医療スタッフやがん相談支援センターのスタッフに相談することができます。あなたの抱えている問題点を整理し、一緒に考えてくれます。

がん相談支援センターについては「がんの相談窓口『相談支援センター』」もご参照ください。

同種造血幹細胞移植は、骨髄異形成症候群の治癒が期待できる唯一の治療法ですが、ドナー（造血細胞の提供者）の有無や年齢、全身状態など条件があります。また、合併症など一定の危険性が伴う治療法のため、移植を受けるかどうかは、主治医と十分に相談し、治療方法を理解した上で決定されることをお勧めします。

薬剤を用いて、病気の状態を改善する治療法です。造血幹細胞移植が行えない高リスクの骨髄異形成症候群や、低リスク群の一部に対しては、抗がん剤のアザシチジン（AZA）による治療を行います。また、染色体異常（5番染色体の一部が欠失）のある低リスク群の患者さんには抗造血器悪性腫瘍剤のレナリドミドを使用します。芽球（がきゅう）の多い骨髄異形成症候群に対しては、抗がん剤を用いて、芽球の数を減らすことを目指します。

低リスク群の患者さんの一部には、免疫抑制療法により造血機能の回復を期待できる場合があることが報告されています。治療には、免疫抑制剤の抗胸腺細胞グロブリン（ATG：anti-thymocyte globurin）やシクロスポリン（CyA）が用いられますが、国内では保険適応になっていません。

サイトカインとは、もともと体の中で血液細胞の産生を促している物質です。これを薬として投与し、血液細胞を補う治療方法を、サイトカイン療法といいます。

低リスク群の骨髄異形成症候群の貧血に対しては、造血ホルモンのエリスロポエチン（EPO）や、持続性エリスロポエチン製剤（ダルベポエチン　アルファ）を投与すると、一部の患者さんに対して貧血が改善することがわかっています。国内では、持続性エリスロポエチン製剤が骨髄異形成症候群に伴う貧血に対して保険適応となり、血液中のエリスロポエチン濃度が低い場合や、赤血球輸血量の少ない場合には有効性が高いと考えられています。ただし、高リスク群の患者さんへの有効性や安全性は確立していません。

骨髄異形成症候群により、定期的な赤血球輸血（月2単位以上の赤血球輸血を6カ月以上継続）を必要とする患者さんでは、輸血により体内に余分な鉄が蓄積し、血液中のフェリチン（血液中の鉄分量を維持・調節するタンパク）の値が上昇する「鉄過剰症」になる場合があります。鉄過剰症により、主要な臓器（心臓、肝臓、膵臓［すいぞう］など）に障害を起こすことがあるため、患者さんによっては、過剰な鉄を体の外に排出する治療（鉄キレート療法）を行うことがあります。具体的には、鉄キレート剤と呼ばれる薬剤を注射や内服により投与します。

支持療法は、がん細胞そのものを減らしたり、がんを小さくしたりする治療ではありませんが、がんによって起こる合併症、治療に伴う副作用を予防・軽減する治療で、血液のがんの治療を進めていくにあたって極めて重要です。

具体的には、治療に伴う白血球減少に備え、感染しやすい場所（口の中、気道、肛門周囲など）の治療やケア、白血球減少の状況での感染症の予防や治療のための抗生物質、抗ウイルス薬、抗真菌（カビ）薬の投与、貧血に対する濃厚赤血球の輸血、血小板減少に対する血小板の輸血、その他、血液製剤や吐き気止めの使用などです。症状の緩和だけではなく、長期にわたることの多い治療の間の精神的な支援を含めて、幅広い内容の支持療法が行われます。

近年、がんと診断されたときから、クオリティ・オブ・ライフ（QOL：生活の質）の改善を目的とし、がんに伴う体と心のさまざまな苦痛に対する症状を和らげたり、患者さんとご家族がその人らしく過ごしたりするための緩和ケアが浸透し始めています。

緩和ケアは、がんが進行したときだけではなく、がんと診断されたときから必要に応じて行われるものです。痛みや吐き気、食欲不振、だるさなど体の症状や、気分の落ち込みや孤独感など心のつらさを軽くすること、また、その人らしい生活を送ることができるように、緩和ケアでは医学的な側面に限らず、幅広い対応をしていきます。

そのためにも、治療や療養生活について不安なこと、わからないことがあれば、ご自身の思いを積極的に担当医に伝えましょう。十分に話し、納得した上で治療を受けることが大切です。

緩和ケアについては「緩和ケア」もご参照ください。

治療を行った後は、副作用による体力の低下に気をつける必要があります。細胞障害性抗がん剤（参照：抗がん剤）の副作用は、吐き気・嘔吐（おうと）、食欲不振、口内炎、下痢、便秘、だるさ、末梢（まっしょう）神経障害（手足のしびれ）、脱毛など自覚症状のあるものだけではありません。白血球減少、貧血、血小板減少、肝機能障害、腎機能障害、心機能障害、肺障害など、検査をしなければわからない副作用もありますが、適切な支持療法によって軽減することが可能です。治療終了後も定期的に通院して、担当医とよく相談することが大切です。

治療後の通院の間隔は、治療の内容とその効果、継続して行う治療の有無、合併症や副作用の内容、治療後の回復の程度など、患者さんの状態によって異なります。担当医によく確認しておきましょう。

検査としては、診察、血液検査、尿検査のほか、超音波検査（エコー）やX線検査、CT検査、MRI検査などの画像検査があげられます。症状や検査の結果によっては、骨髄検査、骨シンチグラフィが行われます。

治療後しばらくの間は、疲れたら無理をしないですぐに横になれるようにしておきましょう。この期間は、家の周りの散歩など軽い運動や簡単な家事をしながら、体力の回復に努めます。ただし、急に発熱したり、胸が痛んだり、しつこい咳や息切れなどを感じたら、すぐに担当医に連絡しましょう。寒い日は1枚余分に上着を羽織るなどして、体を冷やさない工夫も必要です。

これまでの仕事や生活リズムにもよりますが、一般的には体力がついて副作用による症状も改善されれば、通常に近い生活リズムに戻すことが可能です。外出の回数を増やす、軽い運動をしてみるなど、少しずつ行動範囲を広げていきます。職場に復帰するときは、会社の人たちに大まかな治療の予定や生活上の注意点などを伝えておき、無理のない業務や就労時間でスタートしましょう。

社会復帰については「社会とのつながりを保つ」もご参照ください。

再発とは、治療の効果によりがんがなくなった後（寛解：かんかい）、再びがんが出現することをいいます。骨髄異形成症候群の再発のリスク要因には、同種造血幹細胞移植の前に寛解に至らない場合、移植前の治療（移植前処置）の強度を落としたミニ移植の場合、予後不良とされる染色体異常がある場合などがあります。

再発した場合には、それぞれの患者さんの状況に応じた治療方針が検討されます。治療効果が得られない場合は、クオリティ・オブ・ライフ（QOL：生活の質）を維持しながら病気と付き合っていくことを目指した治療を行うことになります。

同種造血幹細胞移植後に再発した場合、ドナーリンパ球輸注（DLI：donor lymphocyte infusion）という方法に一定の効果が確認されています。詳しくは、「同種造血幹細胞移植後のドナーリンパ球輸注」をご参照ください。