＜略語＞CPA(CPM)
抗がん剤の歴史は、マスタードガスという毒ガスの研究から始まっています。兵器として使用されていたマスタードガスに、人間の白血球を減らす作用があることにアメリカの研究者が、着目。第2次大戦中に、水溶性のマスタードガスであるナイトロジェンマスタードを抗悪性腫瘍剤として応用したものが、世界で初めての抗がん剤と言われている。
ナイトロジェンマスタードは、がん細胞のDNAを、アルキル基という構造を持った分子に変化させ（アルキル化）、DNAの合成を阻害することで、がんの成長を止めるという作用を持っており、この種類の薬剤を「アルキル化剤」と呼びます。このナイトロジェンマスタードをもとに、1950年代に開発された抗がん剤が、エンドキサンである。
＜副作用＞
骨髄抑制や吐き気・嘔吐、発熱、脱毛、出血性膀胱炎。
脱毛は治療が終わり薬の使用をやめれば自然に回復する。
女性では無月経、男性では精子生産の停止が起こることもある。
大量投与や長期投与によりめまいや動悸・息切れが生じ、骨髄抑制も増強することがある。
＜添付文書＞
エンドキサンＰ錠（エンドキサンＰ錠は本剤の旧販売名）の承認時における安全性評価対象例４２例中、臨床検査値の異常変動を含む副作用は３２例（７６％）に認められた。
１．重大な副作用
１）．ショック、アナフィラキシー様症状（頻度不明）：ショック、アナフィラキシー様症状が現れることがあるので、観察を十分に行い、血圧低下、呼吸困難、喘鳴、蕁麻疹、不快感等が現れた場合には投与を中止し、適切な処置を行う。
２）．骨髄抑制（頻度不明）：汎血球減少、貧血、白血球減少、血小板減少、出血が現れることがあるので、本剤投与期間中には末梢血液の観察を十分に行い、異常が認められた場合には、投与間隔の延長、減量、休薬等の適切な処置を行う。
３）．出血性膀胱炎、排尿障害（頻度不明）：出血性膀胱炎、排尿障害が現れることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には、減量、休薬等の適切な処置を行う。
４）．イレウス、胃腸出血（０．１～５％未満）：イレウス、胃腸出血が現れることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には、投与を中止するなど適切な処置を行う。
５）．間質性肺炎、肺線維症（０．１～５％未満）：間質性肺炎、肺線維症が現れることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には、投与を中止するなど適切な処置を行う。
６）．心筋障害、心不全（０．１～５％未満）：心筋障害、心不全が現れることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には、投与を中止するなど適切な処置を行う。
７）．抗利尿ホルモン不適合分泌症候群（ＳＩＡＤＨ）（頻度不明）：低ナトリウム血症、低浸透圧血症、尿中ナトリウム排泄量増加、高張尿、痙攣、意識障害等を伴う抗利尿ホルモン不適合分泌症候群（ＳＩＡＤＨ）が現れることがあるので、このような場合には投与を中止し、水分摂取の制限等適切な処置を行う。
８）．中毒性表皮壊死融解症（Ｔｏｘｉｃ Ｅｐｉｄｅｒｍａｌ Ｎｅｃｒｏｌｙｓｉｓ：ＴＥＮ）、皮膚粘膜眼症候群（Ｓｔｅｖｅｎｓ－Ｊｏｈｎｓｏｎ症候群）（頻度不明）：中毒性表皮壊死融解症、皮膚粘膜眼症候群が現れることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止し、適切な処置を行う。
９）．肝機能障害、黄疸（頻度不明）：肝機能障害、黄疸が現れることがあるので、肝機能検査を行うなど観察を十分に行い、異常が認められた場合には、投与を中止するなど適切な処置を行う。
１０）．急性腎不全（頻度不明）：急性腎不全等の重篤な腎障害が現れることがあるので、腎機能検査を行うなど観察を十分に行い、異常が認められた場合には、投与を中止するなど適切な処置を行う。
２．その他の副作用
１）．肝臓：（０．１～５％未満）肝障害、黄疸、コリンエステラーゼ値低下等。
２）．腎臓：（５％以上又は頻度不明）乏尿による尿浸透圧上昇、蛋白尿、浮腫等。
３）．消化器：（５％以上又は頻度不明）悪心・嘔吐、（０．１～５％未満）食欲不振、味覚異常、口渇、潰瘍性口内炎、胸やけ、おくび、腹部膨満感、腹痛、便秘、下痢等。
４）．過敏症：（５％以上又は頻度不明）発疹等。
５）．皮膚：（５％以上又は頻度不明）脱毛、皮膚炎、皮膚色素沈着、爪変形・爪変色等。
６）．精神神経系：（５％以上又は頻度不明）倦怠感、（０．１～５％未満）頭痛、眩暈、不眠、（０．１％未満）運動失調等。
７）．呼吸器：（０．１～５％未満）肺水腫等。
８）．循環器：（０．１～５％未満）心電図異常、心悸亢進、低血圧等。
９）．内分泌：（０．１～５％未満）副腎皮質機能不全、甲状腺機能亢進等。
１０）．性腺：（０．１～５％未満）無精子症、卵巣機能不全、無月経等。
１１）．その他：（５％以上又は頻度不明）低ナトリウム血症、（０．１～５％未満）発熱、創傷治癒遅延、高血糖、ＣＫ上昇（ＣＰＫ上昇）。